小核酸赛道投资笔记：瞄准“第三代药物”的确定性机遇

诺华旗下siRNA药物Inclisiran凭借每半年一次的给药频率，正改变着高血脂患者的治疗格局，其背后是小核酸药物从罕见病向千亿美元常见病市场进军的产业浪潮。

2025年三季度报告显示，国内创新药企前沿生物小核酸药物研发费用达8387万元，同比增长显著。这一数字背后，是国内药企对被称为“第三代药物”的小核酸赛道的集体押注。

从罕见病到慢性病，小核酸药物正在打破传统制药的边界。全球小核酸药物市场规模已从2016年的0.1亿美元激增至2023年的46亿美元，预计到2026年将突破150亿美元。

01 技术概念：靶向RNA的精准医疗革命

小核酸药物是指长度较短（碱基数少于30）的寡核苷酸分子，主要包括小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）两大技术路径。与传统小分子和抗体药物靶向蛋白质不同，这类药物通过碱基互补配对原理作用于细胞内的mRNA，调控致病蛋白的表达。

这种“基因层面”的干预机制带