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瞬身0406
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$药石科技(SZ300725)$ 【最后一个帖子,接下来看药石的造化了】
AI制药行业正迎来关键分水岭,Insilico Medicine与Recursion/Exscientia代表的两种技术路径已从概念验证走向临床验证。Insilico通过ISM001-055(Rentosertib)在《Nature Medicine》发表的IIa期临床数据,证实了“靶点发现驱动”模式的可行性——AI不仅发现全新靶点TNIK,更设计出能逆转肺功能的分子,60mg QD剂量组患者在12周时的用力肺活量(FVC)较基线平均改善98.4mL,超越了现有疗法仅能延缓衰退的效果。不过这一数据属于早期临床表现,其后续IIb期大样本验证,才是决定该药物能否成为重磅产品的关键。
与此同时,Recursion与Exscientia于2024年8月宣布合并,展现了“筛选匹配驱动”的整合潜力,通过Recursion OS的高通量表型组学筛选与Exscientia的精准化学设计能力相结合,试图解决临床转化鸿沟。尽管REC-994在脑海绵状血管瘤(CCM)治疗的SYCAMORE临床II期试验中,虽达到主要安全性终点,但在影像学改善、患者报告等关键临床结果上未达到统计学显著性,这也体现了“筛选匹配驱动”模式在面对复杂机制疾病时的技术挑战。而REC-4881在家族性腺瘤性息肉病(FAP)患者中展现出显著临床价值,患者息肉负担平均减少约43%,不过该管线是Recursion从武田授权引进的罕见病资产,并非合并后平台完全自主研发的成果;此外,其CDK7抑制剂项目则是通过收购Exscientia获得。
两种模式并非对立,而是互补。Insilico证明了AI作为“超级生物学家”的潜力,以从0到1的创新解决“无药可医”或现有靶点耐药问题;而Recursion/Exscientia则展示了AI作为“超级工程师”的价值,以从1到N的高效匹配提升药物研发转化效率、降低“临床死亡率”。未来谁将胜出,关键在于能否将临床数据转化为商业成功。Insilico的IPF管线目前处于IIb期,而Recursion的REC-4881和REC-617也已进入关键临床阶段。
药石科技而言,这一格局具有深远影响。药石科技的核心优势在于分子砌块研发生产与CDMO/CRO服务,其在AI领域的布局(PharmaBlock AI)更多是作为“底层工具链”和“高通量合成平台”,并非像Insilico那样完全转型为自主开展药物研发的Biotech企业,而是属于拥有AI能力的高端制造服务商。药石科技可借鉴Insilico的靶点发现逻辑与Recursion的筛选匹配能力,其整合两条技术路线的切入点,更有可能是通过DNA编码化合物库(DEL)与AI的结合,或利用海量专有分子结构数据训练模型,加速自身平台建设。若Insilico成功获批,将为药石科技提供“AI发现靶点+设计分子”的完整范式;若Recursion/Exscientia在肿瘤领域取得突破,则可推动药石科技强化患者精准筛选能力。
无论哪种模式胜出,AI制药的“反摩尔定律”已初现端倪。药石科技的优势在于其深厚的化学积淀,若能将Insilico的“生成式逻辑”应用于其独特的分子砌块库,将极大地拓宽其在源头创新中的护城河。药石科技若能整合这两种技术路线,将在中国AI制药浪潮中占据先机,推动中国创新药企从“跟随式研发”向“源头创新”跃升。