基因测序、治疗与编辑——行业分析

创新药翻倍股不少，近十倍股（A和H），并且仍然向上猛冲，

细分行业里的基因工程，同样具备很强的预期和逻辑，当下可以适当看好，其中利德曼已经率先拉出了标杆K线，

在基因测序、基因治疗与基因编辑领域，以下上市公司凭借核心技术突破、产品化成果及政策支持，展现出显著的成长潜力：

一、基因测序：技术壁垒与全产业链布局

1. 华大基因（300676.SZ）

核心技术：自主研发的 DNBSEQ 测序技术平台，测序成本较国际同行低 30%，覆盖从测序仪、试剂到数据分析的全产业链。

产品化成果：无创产前检测（NIPT）试剂盒全球累计检测超 2000 万例，市场份额 50.5% 稳居国内第一。肿瘤早筛产品 “华常康” 结直肠癌检测灵敏度达 97.5%，已获 CE 认证并启动国内注册。

成长空间：依托 “火眼实验室” 网络布局全球公共卫生检测，2025 年海外市场收入占比预计提升至 40%。政策支持下，遗传病筛查、肿瘤早诊等民生项目持续扩容。

2. 贝瑞基因（000710.SZ）

核心技术：CNV-seq 染色体拷贝数变异检测技术，2024 年获批的试剂盒可同时检测染色体微缺失 / 重复及单基因病，精准度达 99.9%贝瑞基因。

产品化成果：NIPT Plus 覆盖 100 种染色体疾病，2024 年新增肝癌早筛产品 “和瑞基因 HIFI”，多中心临床数据显示灵敏度 88.2%，特异性 93.9%贝瑞基因。

成长空间：与国家肝癌科学中心合作推动多瘤种早筛，2025 年肿瘤检测业务收入占比有望从 35% 提升至 50%。

3. 华大智造（688114.SH）

核心技术：全球唯一同时拥有测序仪、芯片、试剂全产业链能力的企业，DNBSEQ-T7 测序仪单日数据产出达 6Tb，成本较 Illumina 低 40%。

产品化成果：测序仪全球装机量超 3000 台，2024 年海外收入占比 62%，中标沙特、巴西等国家公共卫生项目。

成长空间：三代测序仪 MGISEQ-2000X 已进入临床验证阶段，2025 年产能扩至 5000 台，支撑基因检测行业降本增效。

二、基因治疗：商业化加速与递送技术突破

1. 复星凯特（复星医药子公司，600196.SH）

核心技术：CAR-T 细胞治疗技术平台，自主研发的阿基仑赛注射液（奕凯达）是国内首个获批的 CAR-T 产品。

产品化成果：适应症覆盖弥漫大 B 细胞淋巴瘤等 3 类癌症，累计治疗超 600 例患者，完全缓解率 58%，2024 年销售额突破 8 亿元。

成长空间：新适应症滤泡性淋巴瘤 III 期数据优异，预计 2025 年 Q2 获批，联合 PD-1 抑制剂的临床试验启动，有望将总生存期延长至 30 个月以上。

2. 康希诺（688185.SH）

核心技术：全球首创的三组分 LNP（ISL-3C-LNP）递送系统，mRNA 疫苗在注射部位局部表达效率提升 2 倍，全身不良反应风险降低 70%。

产品化成果：针对胶质母细胞瘤的 mRNA 肿瘤疫苗已启动 I 期临床试验，预计 2025 年完成首例患者给药，临床前数据显示 CD8+T 细胞应答强度是传统 LNP 的 3 倍。

成长空间：与键凯科技合作开发的新型脂质材料打破国际专利封锁，2025 年产能规划至 10 亿剂，支撑肿瘤疫苗、遗传病治疗等管线拓展。

3. 和元生物（688238.SH）

核心技术：病毒载体规模化生产技术，腺相关病毒（AAV）纯化效率达 95%，成本较国际同行低 50%和元生物。

产品化成果：为亦诺微医药的溶瘤病毒产品 MVR-T3011 提供从工艺开发到商业化生产的一站式服务，支持其在中美澳三国开展临床试验和元生物。累计服务超 280 个 CDMO 项目，支持客户获得 30 + 项 IND 批件。

成长空间：上海临港基地 2025 年投产，腺病毒年产能达 10^18 VP，承接跨国药企外包订单，预计 CDMO 业务收入增长 60%。

三、基因编辑：技术颠覆与临床转化

1. 中源协和（600645.SH）

核心技术：CRISPR-Cas9 基因编辑与干细胞疗法结合，开发的 “干细胞 + 基因编辑” 治疗方案可修复糖尿病患者受损胰岛 β 细胞。

产品化成果：II 期临床试验显示，间充质干细胞治疗 II 型糖尿病患者 1 年后胰岛素停用率达 47.3%，糖化血红蛋白平均下降 2.1%。

成长空间：与中科院合作建立基因编辑研发中心，2025 年启动遗传性耳聋、血友病等单基因病的临床研究，政策支持下罕见病治疗市场空间超百亿。

2. 药明康德（603259.SH）

核心技术：全球最大的基因编辑 CRO/CDMO 平台，提供从 sgRNA 设计、细胞模型构建到 IND 申报的全流程服务。

产品化成果：为 Intellia Therapeutics 的 NTLA-2001（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）提供 GMP 级 Cas9 蛋白生产，支持其 III 期临床试验。

成长空间：2024 年基因编辑相关收入 18 亿元，占生物药 CDMO 业务的 25%，与 Moderna 合作开发的体内基因编辑疗法进入临床前阶段。

3. 本导基因（未上市，通过投资关联）

核心技术：VLP 病毒样颗粒递送平台，全球首个获批临床的体内基因编辑药物 BD111（HSV 角膜炎），通过编辑角膜细胞抑制病毒复制。

产品化成果：I 期临床试验显示，单次注射后病毒载量下降 90%，预计 2025 年启动 II 期，适应症扩展至带状疱疹、HPV 相关疾病。

关联上市公司：劲嘉股份（002191.SZ）通过子公司投资本导基因 15% 股权，技术转化有望带来业绩弹性。

四、政策与市场双驱动下的成长逻辑

政策支持：上海市《促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025）》明确对获批产品给予最高 3000 万元奖励，临床试验入组患者每人补贴 5 万元上海市人民政府。北京、深圳等地跟进出台基因检测民生项目补贴政策。

技术迭代：三代测序技术推动长读长检测普及，2025 年市场规模预计达 30 亿美元；CRISPR-Cas12a 等新型编辑工具降低脱靶率至 0.1% 以下，加速临床转化。

市场扩容：全球基因治疗市场规模 2025 年预计突破 300 亿美元，国内 CAR-T 治疗渗透率从 0.3% 提升至 2%，肿瘤早筛市场年复合增长率超 30%。

五、风险提示与投资策略

技术风险：基因编辑脱靶效应可能引发安全争议，如本导基因 BD111 临床中需密切监测长期毒性。

商业化挑战：CAR-T 疗法 120 万元 / 针的高价限制可及性，复星凯特等企业正探索医保谈判与分期付款模式。

竞争格局：华大基因与贝瑞基因在 NIPT 市场的份额争夺加剧，2025 年价格战可能导致毛利率下滑 5-8 个百分点。

投资建议：

短期（1-2 年）：聚焦商业化确定性高的标的，如复星凯特（CAR-T 放量）、华大基因（NIPT 渗透率提升）。

中期（2-3 年）：关注技术突破型企业，如康希诺（mRNA 肿瘤疫苗）、和元生物（病毒载体 CDMO）。

长期（3 年以上）：布局颠覆性技术，如中源协和（干细胞 + 基因编辑）、药明康德（基因编辑 CRO 龙头）。

建议通过 ETF（如医疗 ETF 512170）分散行业风险，同时关注政策落地节奏与临床试验数据披露。