AML临床开发的正确姿势
“AML一线治疗，和VEN+AZA头对头，为什么不在FDA开这样的三期？”
“开这样的临床意义不大，性价比太低。”
“什么叫性价比太低？因为临床有可能做不赢？花费大？”
“不是。”
“那是什么原因？”
“是相对于以患者临床获益为目标，直接开Bcl2+AZA拿下一线，做一个三期头对头，性价比太低。”
“性价比怎么低了？头对头战胜V药，有机会拿下20亿美金的市场，性价比还低？”
“你的这个头对头方案，我说的性价比低，是患者获益程度低，不值得做。”
“那应该怎么做？”
“FLT3突变，在AML中，占比30%以上，针对FLT3突变患者，1351+2575+AZA，用这个方案上一线，做一个长DOT的双药，患者os获益是否更显著？注册临床能不能赢？市场空间大不大？”
“虽然人群只有30%，但相比2575+AZA上一线做全人群，DOT长了，一个方案卖两个药，做出来市场空间丝毫不差啊，注册临床做出差异化也容易。”
“NMP1突变合并KMT2A重排，在AML中占比也超过30%，Menin+2575+AZA，上一线，对患者的获益不比2575+AZA来得更明显？”
“确实，DOT长了，病人获益更充分了，慢病化了。”
“接下来还有MDM2降解剂，针对AML人群中80%以上的p53野生型，联合2575能不能做出显著生存获益？”
“那太能了。”
“什么叫做高性价比？以患者为中心，以临床价值为导向的临床开发，做出生存期最长，生存质量最高，安全性依从性最好的方案，就是高性价比，就是多赢。临床赢，患者赢，市场赢。”
“那还有很多药可以做后线组合呢？”
“是的，所以AML就是二十年前的MM，总生存期1-2年。未来十年二十年，期待着把AML做成当前的MM，总生存期超过7年。”
“那直接去和维奈克拉做头对头，的确性价比挺低的。”
“上战伐谋，其次伐交，再次伐兵。本就可以三打二，何必头对头。创新药的临床开发的正确姿势，永远都是站在患者获益的角度，不断探索更好的最优解。不要等到了2027年，还在做着十年前的AZA+BCL2这样的大型临床试验，性价比太低。”