KX - 826最新Ⅲ期临床试验前瞻

一； 2023年11月的Ⅲ期临床试验失利原因分析$开拓药业-B(09939)$

1. 核心剂量效应量不足

Ⅲ期临床试验所选取的 0.5% 浓度，系Ⅱ期确定的“最佳剂量”。尽管在小范围的Ⅱ期（中美）试验中呈现出具有统计学意义的毛发生长效果，但其效应量仅能满足小样本验证标准。进入大规模Ⅲ期试验后，该浓度的药效不足以形成显著的治疗优势，与安慰剂效果的差距未达到统计学显著性，这亦是开拓药业后续申请将剂量提升至 1% 重新开展试验的核心依据。

同类药物借鉴不足：未充分参考美国 Cassiopea Spa 公司同类 AR 拮抗剂以 1% 剂量获批痤疮治疗的经验，过度依赖自身小范围Ⅱ期数据，缺乏大规模应用数据对剂量与疗效关联的验证，这也是前期试验失利的部分原因。

2. 试验设计存缺陷

人群选择失误：由于Ⅱ期试验结果理想，Ⅲ期试验特意选取“更敏感”的年轻患者群体。然而，年轻患者脱发症状较轻、病情进展缓慢，毛发自然维持或轻微生长的概率较高，这进一步缩小了药物与安慰剂的效果差异，增加了统计学差异判定的难度。

安慰剂效应防控缺失：在脱发治疗临床试验中，安慰剂效应本就客观存在。但此次试验中，该效应强度超出预期，而企业未提前设计优化方案（如完善客观评估指标、延长观察周期、增加辅助评估维度），致使药物真实疗效被模糊。

统计学与分层策略不足：未针对Ⅱ期到Ⅲ期“样本量增大、中心增多→混杂因素增加→药效衰减”这一行业普遍规律，制定严谨的分层分析策略或多中心变量控制预案，最终导致混杂因素的干扰超出可控范围。

3. 试验执行与质量监控短板

毛发镜操作不规范：部分研究中心为首次使用毛发镜，企业未提供充分及时的操作培训与跟进，导致不同中心毛发计数标准不一致、数据采集出现偏差，直接干扰了组间效果对比。

新冠疫情的间接影响：试验开展期间恰逢新冠大流行，多中心试验的全程监控受阻，可能引发数据记录偏差、患者用药依从性把控不严等隐性问题，影响数据的可靠性与组间差异判定。

一； 2026年2月即将揭晓的新Ⅲ期临床前瞻

公司最新的Ⅲ期临床试验已于今年 7 月完成 666 名受试人员入组，预计明年 2 月份所有人员出组并公布临床数据。那么作为公司关键一役的新临床研究有哪些值得期待之处呢？

1. 新的临床研究改用了更高效的头皮渗透剂辅料

本次实验改用渗透性更好的头皮渗透剂；也正是这个原因，开拓在新的Ⅲ期试验开展前，早在 2024 年 11 月就已完成新一轮的临床Ⅰ期试验，并取得良好结果。这次改用了一种渗透性更好的头皮渗透剂作为辅料，能更好的渗透进入头皮，直达毛囊。雄激素受体主要分布在毛囊，只用和毛囊处的受体结合才能阻断后续的信号传导和级联反应组织脱发促进毛发再生。

2. 本次为临床Ⅱ期和Ⅲ期无缝对接式的临床试验设计

本次临床获准将验证临床安全性的Ⅱ期和Ⅲ期无缝对接，这样有效缩短了时间。

3. 本次实验按照剂量设置了三个小组

本次实验设置了安慰剂组、0.5%剂量组和 1%剂量组。

4. 本次实验的临床终点设计更为合理

本次实验除新增毛发数量外，还有其他终点设计。

5. 本次实验在临床跟进方面更为完善

疫情期间受困于受试人员的用药依从性问题，部分受试人员未能按时用药，或者用药过程不够规范（涂抹的部位和按摩时间都会影响直达毛囊的药物浓度）。此次实验设计了专用APP,改用渗透性更强的辅料；并且受试人员用药后通过拍照上传的方式登记确保实验数据的准确。此外每个临床中心参与人员都有毛发镜等相关实验器材的使用培训

6. 本次临床试验更是公司倾尽全力、整合所有资源发起的一场只能成功不 许失败的翻身仗。

7. 苏州地方国资再次进行投资，董事长童博士近期累计回购超百万股。