前几天被老外pm带货 (Canadian hedge fund manager Eric Jackson said that he is long the stock and the cell therapy developer could be a potential “100-bagger.”) 的$Sana Biotechnology(SANA)$ 也是做异体胰岛细胞治疗糖尿病的,对标Vertex/CRISPR的第三代品种
按鸡煲的话说,公司主要卖点是他们的排异免疫修饰技术-Hypoimmune Plateform/HIP/低免疫技术平台,不止是T1D (UP421, 4w数据,c-peptide/biomarker测定,证明存活;有部分数据今年8月发了nejm),其他一些自身免疫炎症,以及异体CAR-T也都验证过了一遍;HIP主要用的是上调CD47表达+敲除HLA I/II (联想->CART, TCRT,其实敲了HLA也许能逃t cell供给,但逃不了nk cell,+cd47来逃nk cell攻击) 来实现免疫逃逸
btw, sana是肌注,几个干细胞疗法似乎都打手臂or腹直肌,之前的 (胰岛移植,一说是~90%) 大都走 (门) 静脉,像Lantidra打的肝各种副作用...
$福泰制药(VRTX)$ 在T1D收了两个公司,2019年收购SemmaTherapeutic (β细胞放大生产技术+产能),2022年收购Vacvte,现在的VX-880来自后者 (但封装版VX-264已寄),zimi是需要免疫抑制的,但up421不用;zimi target at global filings in 2026...