$uniQure(QURE)$ AMT-130 在针对罕见神经退行性疾病亨廷顿舞蹈症患者的关键 2/3 期试验中达到了主要目标。

这家荷兰生物技术公司援引该试验的顶线数据指出，根据称为 cUHDRS 的临床评定量表，AMT-130 的高剂量版本达到了该试验的主要终点，导致疾病进展减缓，并在 36 个月时产生统计学上的显着影响。

该研究有 29 名患者接受了两种剂量水平的 AMT-130，也达到了一个关键的次要终点，根据 36 个月时称为总功能能力的另一项指标，疾病进展在统计学上显着减慢。

截至 6 月 30 日的数据截止时间，患者对两剂疫苗的耐受性良好，该公司补充说，自 2022 年 12 月以来没有发生与新药相关的严重不良事件。

uniQure（纳斯达克股票代码：网页链接#hasComeFromMpArticle=false#source=section%3Amain_content%7Cbutton%3Abody_link%7Cfirst_level_url%3Anews{QURE）}计划在 2025 年底前与美国 FDA 讨论调查结果，并于 2026 年第一季度向该机构提交生物制品许可申请