华东医药自研ADC新药注射用HDM2012两项适应症获美国FDA孤儿药资格认定

近日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）自主研发的ADC创新药注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌两项适应症获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

注射用HDM2012是由杭州中美华东制药有限公司自主研发的一款靶向人粘蛋白-17（Mucin 17，MUC-17）的新型抗体药物偶联物（Antibody-drug conjugate，ADC），由抗MUC-17的单克隆抗体与拓扑异构酶I抑制剂通过可裂解连接子偶联而成，药物抗体偶联比（DAR）为8。本品属于全球首创的1类生物制品，中美华东拥有全球知识产权。

注射用HDM2012中国和美国的临床试验于2025年7月和6月分别获得国家药品监督管理局和美国FDA批准，适应症为晚期恶性肿瘤。中国临床试验首例受试者入组于2025年8月完成。

临床前研究显示，HDM2012通过抗体的靶向作用特异性识别MUC-17阳性表达的肿瘤表面抗原，利用靶抗原介导的内化作用使ADC进入肿瘤细胞内部，连接子断裂释放出毒素小药，发挥抗肿瘤作用。同时HDM2012的旁观者效应也发挥一定程度的肿瘤杀伤效果。临床前研究结果显示，HDM2012具有良好的成药性、安全性和有效性。HDM2012在多个肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤效果；在动物试验中耐受性良好。[1]

孤儿药认定是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。

本次注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌两项适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，是该款产品研发进程中的重要里程碑，将进一步提升公司在ADC肿瘤治疗领域的核心竞争力；注射用HDM2012将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括但不限于：FDA批准的临床试验费用的税收抵免、免除新药上市申请费、产品获批上市后将享有7年的市场独占权。

未来，公司将秉承“以科研为基础，以患者为中心”的企业理念，继续全力推进该款产品的临床及注册工作，争取为临床患者提供更多的治疗选择，并依托于公司现有的研发平台加大创新药产品的研发投入，不断丰富创新管线，最终实现公司在创新药领域的差异化布局及领先的市场竞争力。