2026年3月25日Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AVLAYAH™（tividenofusp alfa-eknm）加速批准。AVLAYAH是首个获FDA批准的、专门设计用于跨越血脑屏障并递送至包括大脑在内的全身的生物制剂。本品是一种酶替代疗法，适用于治疗亨特综合征（粘多糖贮积症II型，MPS II）的神经系统表现，可在出现症状前或已出现症状、体重不低于5公斤、尚未发生晚期神经功能损伤的儿科患者中开始使用。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的确认。