回复@日富一日财富之旅: 看了下，这个其实属于前任FDA马克思大拿遗留的项目遗产问题，因为他当初比较支持基因、细胞治疗这种前沿项目，数据有潜在优势可以先提交上市完成患者的治疗，后面再补充证据。
因为$Capricor疗法(CAPR)$ 当初提交NDA并没有让再补充3期数据，这个也符合一般未满足疾病的先上市要求，现在看CRL回复，有点让他们把3期后面再补充的意思。
然后又回到马克思这个人，因为他及当时他们下属都已经被离职，现在的网红审评主任Vinay Prasad，他是不支持基因及疫苗这种单臂或没有完整数据的项目申报上市。 属于有点那种你前朝的剑怎么斩本朝的官。
所以后面类推到细胞治疗、基因治疗的PDUFA，建议可能要避避，这不这两天的$Sarepta疗法(SRPT)$ 又出幺蛾子，闹的满城风雨。
回到这个公司本身的数据来说，现有的申报数据没问题，毕竟有患者用了他们公司的药快4年了，还都好好的，