$Sarepta疗法(SRPT)$ 说几句跟股价走势无关的：

1、罕见病治疗，全球遇到的问题都一样，几乎无药可用，不属于大病种，头部医药集团没有花大钱来投入研发。SRPT是市面上唯一的可以提供DMD治疗的基因疗法，首先得向公司致敬，靠的就是过去几年艰苦的研发换回来的药物上市销售价值。

2、采用AAV病毒载体的治疗方案，是具有一定概率的副作用的，而且这个副作用可能是致命的。这个在药物研发周期的时候，其实业内都知道。FDA在人性化基础上，给这类药物走了绿通。我对公司最大的不满意是透明度不够，尤其是发生了几个死亡case后，觉得公司想大事化小。FDA对于存在一定概率严重副作用的，我觉得面向公众的透明度机制还是有缺陷的。

3、对于患者来说，用药有较大几率可以延缓几年，尤其是幼龄的家长，所以本质上都是赌。我相信公司后续遵循风险提示的情况下，愿意赌的家庭仍然会选择赌。只是希望在治疗期间，公司能跟患者家庭保持治疗透明度。

4、公司走到这一步，最大的问题就是对于治疗的公众信息透明度欠缺，导致的巨大信任损伤。