
关 键的 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究(n=106)达到了主要终点(PUL v2.0)和关键次要心脏终点(LVEF),均具有统计学意义(分别为 p=0.03 和 p=0.04)。


所有经过 1 型错误控制的次要终点均达到了统计学意义。

结果表明,Deramiocel 具有临床意义和统计学意义的骨骼和心脏益处,支持其作为治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)心脏肌病的潜在首创疗法,杜氏肌营养不良症心脏肌病是杜氏肌营养不良症的主要致死原因。
Deramiocel 维持了良好的安全性和耐受性,与之前的临床经验一致。

圣地亚哥,2025 年 12 月 3 日(环球通讯社)——Capricor Therapeutics(纳斯达克股票代码:CAPR),一家致力于开发用于治疗罕见疾病的变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司,今日宣布其关键的 3 期 HOPE-3 试验