Capricor Therapeutics ：杜氏肌营养不良症3 期临床结果公布，细胞疗法10年坚持终现曙光
关 键的 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究（n=106）达到了主要终点（PUL v2.0）和关键次要心脏终点（LVEF），均具有统计学意义（分别为 p=0.03 和 p=0.04）。
所有经过 1 型错误控制的次要终点均达到了统计学意义。
结果表明，Deramiocel 具有临床意义和统计学意义的骨骼和心脏益处，支持其作为治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）心脏肌病的潜在首创疗法，杜氏肌营养不良症心脏肌病是杜氏肌营养不良症的主要致死原因。
Deramiocel 维持了良好的安全性和耐受性，与之前的临床经验一致。
圣地亚哥，2025 年 12 月 3 日（环球通讯社）——Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR），一家致力于开发用于治疗罕见疾病的变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，今日宣布其关键的 3 期 HOPE-3 试验的积极顶线结果。该试验评估了该公司用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研细胞疗法 Deramiocel。
Capricor 公司首席执行官琳达·马尔班博士表示：“HOPE-3 研究提供了强有力且明确的证据，表明 Deramiocel 能够显著改善杜氏肌营养不良症的病程，骨骼肌和心肌功能均有统计学意义上的显著改善。”“这些结果进一步证实了 HOPE-2 研究及其开放标签扩展研究中所观察到的持久益处，该扩展研究已持续超过 48 个月。这突显了经过十多年严格临床开发的 Deramiocel 临床特征的强效性、一致性和可重复性。我们相信，这些关键研究结果，加上 HOPE-2 和 HOPE-2 OLE 研究中的证据，使我们能够解决今年早些时候收到的完整回复函中提出的临床问题，这与 FDA 之前关于 HOPE-3 结果应足以支持监管批准的指导意见一致。”
HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估Deramiocel对杜氏肌营养不良症男孩和年轻男性患者的疗效。该研究在美国 20 家顶尖临床机构招募了 106 名参与者。参与者每三个月接受一次静脉注射Deramiocel（剂量为 1.5 亿细胞/次）或安慰剂，持续 12 个月。参与者的平均年龄约为 15 岁，且在整个研究期间均接受稳定的皮质类固醇治疗。两组基线人口统计学特征均衡，约 90% 的参与者在基线时正在服用心脏药物，超过 75% 的参与者有临床诊断的心肌病。德拉米奥塞尔保持了良好的安全性和耐受性，与之前的临床经验一致。
“我们相信 HOPE-3 PUL 研究结果表明，Deramiocel在上肢功能和心肌病方面具有显著且重要的治疗效果，具有统计学意义和临床意义，”加州大学戴维斯分校健康中心物理医学与康复学及儿科学杰出教授、HOPE-3 试验的全国首席研究员克雷格·麦克唐纳医学博士说道。“骨骼肌疾病进展速度减缓近 54%，这在杜氏肌营养不良症中极为罕见，且直接关系到病情最严重、需求最迫切的患者保持独立性和生活质量。PUL v2.0 版本所反映的功能保留为患有这种疾病的男孩和年轻男性带来了切实可行的好处，而Deramiocel对心肌病的影响有可能提高长期生存率。HOPE-3 研究是首个在很大程度上无法行走的 DMD 患者群体中成功达到主要终点的 3 期试验，多年来支持这种创新疗法的发展并取得如此重大的成果，是一项莫大的荣幸。”
范德比尔特大学医学中心儿科（心脏病学）教授乔纳森·索斯洛（Jonathan Soslow）医学博士、医学科学博士表示：“HOPE-3 研究中有关心脏的发现为杜氏肌营养不良症心肌病的治疗带来了重大进展。心肌病是杜氏肌营养不良症患者死亡的主要原因，稳定心脏功能一直是未被满足的重大需求。HOPE-3 研究中观察到，接受 Deramiocel 治疗的患者左心室射血分数在统计学和临床上均得到显著保留，这突显了 Deramiocel 在解决该疾病最关键方面之一的潜力。”
马尔班博士接着说道：“对于那些患有杜氏肌营养不良症的家庭来说，他们一直在寻找能够保持功能能力、保护心脏并维持独立性的疗法，今天的结果带来了真正的动力和有意义的进展，让我们在努力推动Deramiocel向潜在的监管批准迈进时重获信心。”
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的 X 连锁遗传疾病，其特征是骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化。该病由肌肉细胞中关键结构蛋白——功能性抗肌萎缩蛋白的缺失所导致。在美国，约有 15000 人患有此病，且主要影响男孩。随着时间推移，心肌的退化会导致心肌病和心力衰竭，这是 DMD 患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。
关于Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心球源性细胞（CDCs）组成，这是一种罕见的心脏细胞群，在临床前和临床研究中已被证明在维持杜氏肌营养不良症（DMD）等肌肉营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDCs 通过分泌被称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡可靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其从促炎表型转变为修复表型。CDCs 已在超过 250 篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多项临床试验中被用于超过 250 名受试者。
Deramiocel已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此外，该药物在美国获得了再生医学先进疗法（RMAT）认定，在欧洲获得了先进治疗药物产品（ATMP）认定，并获得了美国食品药品监督管理局授予的罕见儿科疾病认定，这可能使Capricor在获批后有资格获得优先审评券。
关于 HOPE-3 三期临床试验
HOPE-3 是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，包含两个队列，旨在评估 Deramiocel 在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和有效性。符合入选标准的非行走能力和行走能力的男孩被随机分配，每 3 个月接受一次 Deramiocel 或安慰剂治疗，试验的前 12 个月共接受 4 次剂量。在双队列试验中，共有 106 名符合条件的受试者被随机分组。
关于Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家致力于推进变革性的细胞和外泌体疗法，以重新定义罕见病治疗格局的生物技术公司。我们创新的前沿产品是 Deramiocel，这是一种同种异体心脏源性细胞疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期临床开发阶段。大量的临床前和临床数据已证明，Deramiocel 具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于保护 DMD 患者的心脏和骨骼肌功能。Capricor 还在利用其外泌体技术的力量，通过其专有的 StealthX™ 平台进行临床前开发，重点在于疫苗学和寡核苷酸、蛋白质及小分子疗法的靶向递送，有望治疗和预防多种疾病。在 Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟变革性治疗的道路。