BEAM Therapeutics:碱基编辑领域的定义者与引领者

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 · 江西  

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1.核心摘要:下一代基因编辑的开拓者

BEAM Therapeutics(NASDAQ: BEAM)是全球首家且唯一一家专注于碱基编辑技术平台开发的临床阶段生物技术公司。公司由基因编辑领域的三位奠基性科学家于2017年联合创立:哈佛大学的刘如谦(David Liu)、麻省理工学院和博德研究所的张锋(Feng Zhang),以及麻省总医院的 J. Keith Joung。其中,刘如谦教授是碱基编辑技术的核心发明人,而张锋教授是CRISPR-Cas9系统应用的重要贡献者。这一“全明星”创始团队不仅奠定了公司深厚的技术根基,也彰显了其将前沿科学转化为变革性疗法的明确愿景。

凭借其精准、可预测且无需切断DNA双链的基因编辑技术,BEAM旨在为严重遗传性疾病开发“一次性、终身治愈性”疗法。随着其在镰状细胞病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症等领域已取得临床概念

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