$Intellia(NTLA)$ 我们深感悲痛地获悉，那位在 2025 年 10 月 27 日报告于 MAGNITUDE 三期临床试验中服用 nex-z 后出现 4 级肝转氨酶升高及总胆红素增高的患者，已于昨夜离世。”
——Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 博士表示。
“经主治医生告知，该患者存在复杂的合并症，目前仍在进一步评估中。在等待 FDA 的临床暂停（clinical hold）正式函件期间，我们正与临床研究者及外部专家合作，更深入地了解在 MAGNITUDE 试验中观察到的肝相关事件，并制定我们的风险缓解计划。”
“我们仍然相信 nex-z 在满足 ATTR 淀粉样变性患者重要未被满足的治疗需求方面具有潜力。” Leonard 博士补充道。
“至于另一项后期研究产品 lonvo-z（用于治疗遗传性血管性水肿 HAE），我们在 2025 年取得了显著进展。
该药物的 HAELO 三期临床试验已于 9 月完成入组，从首位患者给药到完成仅用了 9 个月，使我们有望在 2026 年年中披露主要（topline）数据。
我们期待在本周六于 ACAAI 大会上展示 lonvo-z 一期/二期长期随访数据。”