III期临床失败，公司一天蒸发$30亿

来说说美国biotech圈这两天的大新闻，一个眼看要成的“重磅药”，临门一脚却搞砸了。

简单说，有两家药企（Ultragenyx和Mereo）合伙开发的一款专治“脆骨病”的新药setrusumab，在最后阶段的关键临床试验里失败了。这药之前被寄予厚望，华尔街预测它一年能卖4.5亿美元。

结果一出，股市立马“地震”：Ultragenyx股价一天暴跌超过42%，创了上市以来最惨纪录。Mereo 更惨，股价狂泻近90%，差点跌没了。两家公司市值加起来，一天就蒸发了30多亿美元。

为什么说是“意外”失败？这药在早期试验里效果不错，大家都挺看好。而且得脆骨病的患者很痛苦，目前几乎没特效药，市场非常需要它。所以这次失败让很多专业分析师都直呼“看走眼了”。

而且失败得也有点“怪”，试验结果有个矛盾点：用药的患者骨密度确实显著增加了（这明明是好事），但偏偏骨折率没有像预期那样明显降低。为啥骨头“看起来”变结实了，却还是容易断？这成了一个科学谜题。有分析认为，可能因为对照组患者骨折情况意外地少，影响了数据对比。

公司现在咋办？

Mereo现金快见底了，已经宣布要大幅削减开支，先集中精力分析现有数据，特别是儿童患者的数据，看看还有没有一线希望。

Ultragenyx家底厚点，还有别的已上市药物在卖钱，但也表示要砍预算。他们把希望寄托在另一款针对罕见神经疾病的新药上，关键数据明年公布。

总之，这个年底的大跟头，给火热的生物医药投资泼了一盆冷水，再次提醒所有人：研发新药，尤其是“最后一关”的临床III期试验，风险极高，再被看好的项目也可能功亏一篑。