浅述效应指标、P值及临床价值间的关系

近期$康方生物(09926)$ 由于HARMONi临床实验的结果引发了大家不少的讨论，由此打算先写一篇文章探讨怎么合理评估临床实验，并对之前的文章系统性梳理NSCLC的过往临床研究并对HARMONi-3实验结果尝试预判（一）作一些补充。一家之言，若有错漏，欢迎指正。

让我们带着以下问题，并从几个临床实验的案例开始：

1.药物的效应指标有哪些？

2.在一个临床实验中，我们需要关注的指标还有哪些？

3.怎么平衡数学上的统计学是否显著与真实世界的药效之间的关系？

HARMONi-A的研究设计

本研究共纳入322例不适合手术或局部治疗的晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，按1:1随机分配至依沃西单抗（20 mg/kg Q3W）或安慰剂组。两组患者均联合培美曲塞（500 mg/m²）与卡铂（AUC5）治疗4周期，随后进入单药维持治疗阶段。随机分层因素包括是否经治3代EGFR-TKI与是否出现脑转移。本研究