干细胞行业报告及观点更新

一、行业核心变化：政策、研发、商业化三重驱动

华创医药认为，当前干细胞行业正迎来关键发展机遇，核心变化体现在政策扶持明确化、研发进程加速化、商业化落地推进化三大维度，行业从此前的监管混沌期逐步进入规范化发展期。

二、政策端：监管路径清晰，推动行业规范化

1.监管历史演变：

1.2020 年前：干细胞技术以 “药品 + 医疗技术” 双轨制管理，监管混沌；魏则西事件后，国家叫停 “以医疗技术为院内收费商业化” 的路径，明确以 “药品” 为核心的监管方向。

2.2020 年起：药监口陆续出台研发、生产、临床等技术规则，清晰干细胞疗法 “按药品审批” 的商业化路径，消除企业发展不确定性。

2.政策对研发的推动：

1.双轨制时期：企业获临床批件后多观望，倾向等待 “医疗技术商业化” 快速路径，研发推进缓慢；

2.路径明确后：企业集中资源加速临床，2024-2025 年更多项目进入 Ⅱ/Ⅲ 期、读出数据，部分产品获附条件上市，研发节奏显著加快。

三、研发端：国内外首款药物落地，临床管线丰富

1.首款药物突破：

1.国际：2024 年底美国 FDA 批准首款干细胞药物（麦斯布拉特，适应症为移植物抗宿主病 GVHD）；

2.国内：2025 年 1 月批准首款干细胞药物（博生卓越，适应症同为 GVHD），2025 年二季度披露销售数据 ——1320 万美元（按疗程费估算覆盖 60-70 名患者），远超市场预期，数据披露后企业股价上涨约 30%，且二季度开出首张处方。

2.后续临床管线：

1.Ⅲ 期管线：聚焦膝骨关节炎、GVHD、肝硬化等适应症，有望较快推进上市申报；

2.Ⅱ 期管线：覆盖中毒牙周炎、脑卒中后遗症、肺部 / 肝部系统性疾病等，适应症更丰富，后续将陆续读出数据。

四、商业化端：先行先试落地，渗透率加速提升

1.先行先试政策：近年国内推行先进疗法 “先行先试”，2025 年 3 月博鳌先行试验区明确 3 款干细胞疗法定价（3-15 万元 / 疗程），成都、天津等先进区县跟进，为全国商业化积累经验。

2.商业化前景：先行先试打破 “上市前无收入” 的行业痛点，帮助企业验证市场需求，加速后续全国范围内的渗透率提升，尤其消费级医疗相关适应症（如牙周炎）潜力显著。

五、二级市场标的推荐

干细胞企业多集中于一级市场，二级市场重点推荐 4 家标的，覆盖不同技术路径与适应症：

1.九芝堂（首推）：

管线布局：3 个干细胞疗法适应症 —— 罕见病 “肺泡蛋白沉积症”（Ⅱa 期，加速上市）、脑卒中后遗症（Ⅱa 期）、孤独症（Ⅰ 期），管线兼具 “快速上市” 与 “大市场” 属性。$九芝堂(SZ000989)$

2.中源协和：

1.布局方式：自主研发 + 参股（北京三有利等）；

2.核心亮点：参股公司的 “重度牙周炎” 适应症 2025 年年中披露 Ⅱ 期数据，患者临床获益明确；牙周炎患者基数庞大（国内超 2 亿人），牙科属消费级医疗，上市后商业化前景广阔。$中源协和(SH600645)$

3.华润三九：

1.合作布局：2025 年 5 月与南京艾尔普再生医学（国内诱导多能干细胞 iPSC 领域龙头）签订合作框架；

2.技术优势：iPSC 为下一代干细胞技术，艾尔普推进最快的适应症为 “重度心衰”，国际研究地位领先，此前论文显示移植心肌细胞后患者心肌功能可长期修复（数年）。$华润三九(SZ000999)$

4.天士力：

管线进展：干细胞研发管线获临床批件，后续将持续推进研发，具备长期布局价值。

六、总结与建议

当前干细胞行业处于 “政策明确 + 研发突破 + 商业化起步” 的黄金阶段，首款药物验证市场需求，后续管线与先行先试政策持续提供催化。建议重点关注九芝堂、中源协和、华润三九、天士力，跟踪临床数据披露（如 Ⅱ/Ⅲ 期结果）与先行先试地区的销售反馈，把握行业从 “概念” 到 “业绩兑现” 的投资机遇。