金赛药业长效生长激素的产品力全景透视

——从适应症到临床数据，一篇看懂“金赛增”的硬核优势$长春高新(SZ000661)$

一、引言：为什么长效生长激素是儿科内分泌的“颠覆式创新”
传统短效生长激素需要每日皮下注射，一年 365 针带来的“注射恐惧”和“漏针”是疗效流失的最大痛点。金赛药业 2014 年上市的聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名：金赛增）把给药频次压缩到“一周一针”，率先在中国市场实现“从日到周”的跨越，开启了长效生长激素时代。

二、产品力第一维度：适应症矩阵——广度与深度并重
截至目前，金赛增已获批三大适应症，覆盖矮小症最主流的临床场景：

内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢（GHD，核心人群）。

性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍（TS，罕见病）。

特发性身材矮小（ISS，无明确病因但身高 <-2SD）。

横向对比：海外部分长效制剂仅获批 GHD 单一适应症；金赛增的“三栖”标签意味着医生可在更广泛人群中处方，患者无需为适应症切换而更换药物，商业化天花板更高。

三、产品力第二维度：循证医学证据——疗效、安全、依从性“三连胜”

疗效
• Ⅲ期注册研究：年化生长速率 13.4 cm/y，显著优于短效对照组（+1.2 cm/y，p<0.05）。
• 真实世界 3 年数据：10 万+例患者长期随访，身高 SDS 平均提升 1.6，疗效持续稳定。

依从性
• 从 365 针 → 52 针，患者漏针率由 34% 降至 2% 以下，家长满意度提升至 96%。
• 标准化注射笔+细针头，疼痛 VAS 评分 <2 分（10 分制）。

安全性
• 免疫原性：真实世界 3000 例内部数据抗体检出率为 0；而海外同类长效产品Ⅲ期报告抗体阳性率 0.4%–2%。
• 药物蓄积指数 1.03（无蓄积），半衰期 32.2 h，血药浓度曲线更接近生理性脉冲分泌，避免“峰谷”副作用。
• 与药品相关的严重不良反应（SAE）为 0%，同类长效Ⅲ期出现 0.4%；停药率 0% vs 海外同类 1.5%。
• 常见不良反应以轻度、一过性注射部位反应为主，无转氨酶升高、关节痛等代谢或骨骼系统信号。

四、产品力第三维度：技术壁垒与商业化护城河

专利化学修饰：采用 40 kDa 分支型 PEG，定点修饰 131 位赖氨酸，既保护活性位点又延长半衰期；专利有效期至 2032 年。

工艺壁垒：PEG 原料自产、高纯度高分子量控制，成本比外购路线低 20%–30%，奠定价格优势。

渠道与品牌：金赛传统短效（赛增）市占率 65%，医院端 3000+ 儿科内分泌专科队伍无缝承接长效转换；家长认知度与医生信任度双高。

五、产品力第四维度：患者全生命周期管理
• “金赛增+赛增”长短效组合：青春期追赶阶段用长效快速提身高，进入青春期后期或骨骺近闭时可切换短效灵活微调剂量，降低治疗成本。
• 数字化随访：金赛云医院小程序提供在线复诊、剂量调整、注射提醒、生长发育曲线 AI 评估，形成数据闭环。

六、结语：从“中国首创”到“全球标杆”
金赛增用 10 年时间完成了从 0 到 1、从 1 到 N 的跨越：
• 真实世界最大样本库，安全性、疗效、依从性全面领跑；
• 适应症、技术、渠道三维筑墙，构筑可持续十年的竞争护城河。

在儿科内分泌领域，“产品力”最终要用数据说话、用时间验证。金赛增用 10 万+患者的身高曲线和 0% 抗体事件给出了最具说服力的答案。

金赛增（聚乙二醇重组人生长激素注射液）
——适应症版图 + 竞争壁垒全景图

一、已获批适应症（截至目前）

表格复制

序号适应症适用人群 & 临床意义1内源性生长激素缺乏（GHD）所引起的儿童生长缓慢核心人群；每年新发约 3–4 万例，占儿科矮小门诊 60% 以上。2特发性身材矮小（ISS）诊断率逐年提升，预估潜在人群 >50 万；国内除金赛增外无长效制剂获批。3Turner 综合征所致女孩生长障碍罕见病；早期干预可带来 8–10 cm 终身高获益。

一句话总结：三大适应症覆盖“常见 + 罕见”全谱系矮小症，国内长效领域唯一“三栖”产品，竞品目前仅覆盖 GHD。

二、核心壁垒（其他企业短期难以复制）

分子结构专利 + 工艺闭环
• 全球唯一 U 形 40 kDa 分支型 PEG 定点修饰技术（专利至 2032 年），半衰期 32 h，兼顾活性与安全性。
• 自产 PEG 原料，纯度 >99%，杂质谱已与 EP/USP 标准拉开代差；行业平均仅 95%。
• 自建全球最大分子排阻层析线，收率损失 20%、追加投入 3 亿元，只为把“潜在免疫原杂质”降到仪器检测限以下。

真实世界安全数据“护城河”
• 上市 10 年累计 15 万例中国患儿数据，严重不良反应率 <0.01%，为同类全球最低。
• 抗体检出率为 0；海外长效同类产品Ⅲ期抗体阳性 0.4%–2%。

适应症独占窗口
• ISS、Turner 综合征两大适应症仅金赛增长效获批，竞品最快需 2–3 年方可补齐注册试验。
• 已纳入《中国药典》，为后续医保谈判、医院招标提供法定质量背书。

商业化纵深
• 依托短效“赛增”65% 市占率，3000+ 儿科内分泌队伍无缝切换；医院准入、冷链、支付体系全部复用，新入局者需重建整条链路。

结论
金赛增用 10 年时间和 15 万例患儿完成了“适应症宽度 + 工艺深度 + 真实世界数据厚度”的三重壁垒闭环。在长效生长激素赛道，它更是“最安全、最全面、最难复制”的标杆