$亿帆医药(SZ002019)$ ACT001胶囊是全球首个开展大规模系统性临床试验的NF-κB/STAT3双靶点免疫调节剂。
ACT001 是基于从中国特有植物辛夷（山玉兰）的根皮中提取出的小白菊内酯，经过化学结构改进而得的新结构小分子化合物。
作用机制：ACT001通过抑制NF-κB/，ACT001可以降低癌细胞在放化疗后的DNA修复能力，从而与放化疗产生协同增敏的效果。
药物优势：ACT001具有优效性、独特性、广谱性与协同性的特点。
ACT001在脑部的浓度是血液中浓度的 1.8 倍，相比替莫唑胺（脑部浓度仅为血液中浓度的 40%），更易进入脑部。
ACT001水溶性良好，口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶，抑瘤率高达87％，生存期延长超过172％。
ACT001目前已先后获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道等5项欧美发达国家重要资质认定，其中美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“儿童罕见病资格”是我国获得该认定的首个品种。
2025年1月，ACT001被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国“突破性治疗品种”名单。
研究成果：前期临床试验结果显示，ACT001能够很好地与免疫治疗和放化疗产生协同效果。
2022 年 ASCO 上，尚德药缘曾公布了 ACT001 和全脑放疗 (WBRT) 治疗实体瘤和脑转移患者疗效和安全性的 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究结果。
数据显示：共纳入了23例患者，其中20例患者可评估疗效，86.9%的患者出现颅内病变部分缓解。
结果显示，ACT001 具有改善 WBRT 引起的不良事件并减少肿瘤转移的颅内负担的潜力。