亚盛医药利生妥（APG2575)一线治疗中高危MDS患者的全球注册III期临床研究同时获美国FDA，欧洲EMA，中国CDE批准。该研究有望打破中高危MDS领域长期存在的临床空白，是利生妥全球临床开发的又一重要里程碑。祝贺🎉🎉🎉
其最大意义和关注点在于：
1、暨维奈克拉联合阿扎胞苷在III期VERONA研究中，该联合方案治疗MDS未能显著延长OS，导致适应症拓展失败，错失一线疗法。目前利生妥单枪匹马挑战中高危MDS一线，正式官宣，成为目前国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂，FDA获批意料之中，但欧洲EMA同时获批却也是超预期事件，值得今天股价来个10%以上的涨幅；
2、简单了解一下骨髓增生异常综合征（MDS），根据最新临床定义及权威指南，骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes, MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特征为髓系细胞发育异常（病态造血）、无效造血和难治性血细胞减少，并具有向急性髓系白血病（AML）转化的高风险。其全球年发病率高，其中北美和欧洲发病率较高（约1.8~2.8/10万），中国2025年数据为 1.5/10万。且随老龄化加剧呈上升趋势，中位发病年龄欧美≥70岁，≥60岁患者占80%。5年生存率约30%~40%，高危患者中位生存期不足一年，仅 0.8年（9.6个月）。目前“去甲基化药物（HMA）或异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是当下中高危MDS的主流治疗方案，现有标准疗法HMA的临床疗效有限，仅约1/3患者可获得治疗反应，剩余一大半患者治疗无反应。自HMA获批二十年来，全球层面没有用于一线治疗中高危MDS患者的靶向药物问世，该领域存在较大未被满足的临床需求，未来2-3年内若实验成功，将在此领域确定全球领导者地位，市场空间巨大。结合MDS老龄化特征以及国内即将或刚刚进入老年退休的60和70后人群大多数具有社保覆盖及较强的相应支付能力，光MDS这个市场拍脑袋计算起码100亿美元起，年销售峰值也有20-30亿美元；
3、最后的核心问题就是亚盛利生妥到底有多大几率做出中高危MDS国际三期做出特异性差异，总体生存期阳性数据，甚至超预期结果呢？会不会像维奈克拉一样折戟？结合亚盛在2024年美国血液学年会（ASH）和2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，利生妥Ib/II期数据显示，联合AZA治疗初治（TN）MDS的数据显示：利生妥联合AZA在TN MDS中，ORR达75%，远高于HMA，显示了卓越的临床获益；且安全性良好，严重血液学毒性以及粒细胞减少相关感染的发生率低，需要剂量调整的患者比例低，未报告60天内治疗相关死亡。相较于维奈克拉，利生妥血液毒性更低，且既往亚盛II期到III期的转化能力整体处于行业较优水平，其安全性设计和患者分层优化降低了脱靶风险，但MDS疾病异质性强，耐药机制复杂，光是安全性这块只能说成功了一半。落在实际应该远超50%的胜率，必定我相信亚盛研发团队肯定是有底气和信心，才敢于投入大量资源同时开展三地III期MDS试验，这也可能是亚盛年初大俊总说现金流充足年中不需要融资，而半年不到又反水，失去一部分投资者的信任，伤了一批投资者的心的原因吧。
相信瞿一帆博士以及大俊总的顶层设计和决策，相信亚盛有一个无比璀璨的未来，相信相信的力量，长期持有优质公司，享受复利和滚雪球的魔法和魅力，耐心点，做时间的朋友，这也算是难而正确的事吧。