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林凡子
 · 河北  

$Regenxbio(RGNX)$ QURE治疗亨廷顿的基因疗法被FDA质疑,去年沟通好的事情又变卦了。作为同样基因疗法且入组人数很少的且没有对照组的rgx202治疗DMD的临床,是否也会面临fda的质疑和拒绝?