剑走偏锋_2023
· 美国
$Capricor疗法(CAPR)$ 对待罕见病,民间呼声不可忽视。正如我先前所言,FDA官员在上任不久后因为敦促Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT)撤回治疗罕见病药物而遭受民间反对而辞职。最近又将罕见病DMD列入早筛项目。表明FDA在政策执行过程中,充分考虑到了民间的声音。对细胞治疗,罕见病创新药是一个利好。今天上午,DMD罕见病患者,民间DMD非盈利团体领袖,知名社会活动人士,eligah stacy,发起了联名信,呼吁FDA、议会和政府加速审批CAPR的基于外泌体治疗DMD药物。CAPR股价应声大涨,也再次证明了CAPR药物的价值以及迫切需求。
