小核酸药物行业梳理！

这个诺泰生物的一个开拓方向，我在另外一家公司奥锐特也看到了，小核酸药物行业。就此来梳理一下！

核酸药物含义：核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）两 大类。随着分子生物学的发展，人们发现除编码蛋白质的核酸序列外，还大量存在非编码序列对人体的 生命活动发挥着重要的调控作用。利用核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，即为核酸药 物。 与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物能够在 mRNA 转录时进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足，具有“治标治本”的特点。

核酸药物主要分为小核酸药物和 mRNA 两大类别：小核酸药物（即寡核苷酸药物），是由十几个到几 十个核苷酸串联组成的短链核酸，根据小核酸结构、药物机制、作用靶点的不同，主要分为反义寡核苷 酸（ASO）、小干扰 RNA（siRNA）、微小