#药闻简讯# $Intellia(NTLA)$ 肝毒性。
我们针对 ATTR-CM 的全球性 3 期 MAGNITUDE 研究入组进展符合预期。目前，我们在 MAGNITUDE 研究中已入组约 365 名患者，预计总入组人数约为 765 名，预计将在 2027 年初完成入组。在 MAGNITUDE 研究中已有超过 200 名患者接受了 nex-z 治疗。迄今为止，报告的不良事件与 nex-z 用于 ATTR 淀粉样变性的 1 期研究中报告的不良事件性质相似，包括输注相关反应和无症状的肝转氨酶升高。近期有一名无症状患者出现 4 级肝转氨酶升高，根据实验室检测结果，这些情况似乎正在无需住院或医疗干预的情况下缓解，并已降至 3 级 ALT 和 2 级 AST 升高。随着 MAGNITUDE 研究的进行，我们继续监测这些事件。