#药闻简讯# 2025年6月15日——专注于利用CRISPR技术革新医学的临床阶段基因编辑公司$Intellia(NTLA)$ ，今日公布了针对遗传性血管性水肿（HAE）患者接受单次lonvoguran ziclumeran（lonvo-z，即NTLA-2002）治疗后，正在进行的I/II期临床试验中I期部分的三年随访数据。研究结果在欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）2025年大会上以口头报告形式公布，该大会于6月13日至16日在英国格拉斯哥举行。
随访长达三年，单次给药lonvo-z使10名患者的月均HAE发作率平均降低98%
所有10名患者在最新随访时均未出现发作且未接受治疗，中位随访时间为23个月，这表明lonvo-z有望成为大多数HAE患者的首个一次性治疗方案
lonvo-z耐受性良好，并继续展现出良好的安全性特征
关于Lonvo-z
基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，Lonvo-z有望成为治疗遗传性血管性水肿（HAE）的首个一次性治疗方案。Lonvo-z是一种在体CRISPR基因编辑疗法，旨在通过失活编码前激肽原（激肽原前体蛋白）的激肽原B1（KLKB1）基因，预防HAE发作。中期I/II期临床数据表明，该疗法可显著降低发作率，并实现激肽原水平的持续、深度且持久下降。Lonvo-z已获得五项重要监管认定，包括美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定和RMAT认定、英国药品和保健品监管局（MHRA）授予的创新护照、欧洲药品管理局授予的优先药品（PRIME）认定，以及欧洲委员会授予的孤儿药认定（ODD）。
lonvo-z的全球III期HAELO试验已提前完成筛选，其中超过半数患者来自美国试验中心；Intellia将在未来提供入组进展更新网页链接