#药闻简讯# 2025 年 10 月 10 日，专注于为严重疾病创造变革性基因药物的生物制药公司$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 今天报告了其用于治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 （AATD） 的新型 SyNTase™ 基因编辑平台的新临床前数据。
这些数据在欧洲基因与细胞治疗学会 （ESGCT） 2025 年年会上发表的题为“通过 LNP 递送的 SyNTase 编辑器对 AATD 进行单剂量体内基因校正”的口头报告中进行了专题介绍。AATD 项目被命名为 CTX460™，是第一个使用 SyNTase 编辑的研究候选药物，预计将于 2026 年年中进入临床。
-欧洲基因与细胞治疗学会 （ESGCT） 公布的临床前数据凸显了潜在的同类最佳选择
-AATD 项目 CTX460 是 SyNTase 编辑平台首个在研候选药物，公司预计将于 2026 年年中启动 CTX460 临床试验
-CTX460 在 AATD 疾病模型中表现出特异性和持久的效果，具有>90%的 mRNA 校正，总 AAT 水平增加了 5 倍，血清 M-AAT：Z-AAT 比率为>99%