#药闻简讯# 法国制药公司$赛诺菲-安万特(SNY)$ 周三表示，其去年收购的一款实验性药物在针对一种罕见肝肺疾病的中期试验中取得成功。赛诺菲称，这款名为efdoralprin alfa的药物在针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的二期研究中达成了所有主要和"关键"次要目标。赛诺菲未披露具体细节，但表示经过八个月治疗，每三到四周接受该药物治疗的患者体内保护性"AAT"蛋白水平的平均增幅，高于每周输注血浆衍生疗法的患者。

赛诺菲称，接受其治疗的患者血液中功能性蛋白浓度更高，且维持在正常水平"下限"以上的天数更多。该公司虽未公布具体数据，但补充说明efdoralprin alfa的安全性与血浆疗法相当。赛诺菲计划在即将召开的医学会议上公布数据，并与全球监管机构商讨后续开发计划。

α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种损害肝脏和肺部的罕见遗传病，可引发炎症、肝硬化及肺气肿、慢性阻塞性肺病等呼吸系统疾病。尽管罕见，制药商认为AATD仍是治疗选择有限、开发程度较低的市场领域。多家企业正在研发实验性RNA编辑药物，其他公司则在测试基因编辑和RNA干扰等技术路线。而福泰制药在相关疗法研发中已遭遇多次挫折。

efdoralprin alfa采用不同机制。这种重组蛋白药物旨在阻断引发炎症和肺组织损伤的酶活性，目前正作为血浆疗法的替代方案对AATD肺气肿患者进行评估。赛诺菲去年耗资22亿美元收购了该药物研发商Inhibrx。$Inhibrx(INBX)$ 网页链接