#药闻简讯# 2025 年 10 月 27 日，$BridgeBio Pharma(BBIO)$ 专注于遗传性疾病的创新型生物制药公司，今日宣布其针对 LGMD2I/R9 型肢体肌营养不良症（LGMD2I/R9）患者的 BBP-418 三期关键性研究 FORTIFY 的初步结果为阳性。BridgeBio 将于 2025 年 10 月 27 日上午 8:00（东部时间）举行投资者电话会议，讨论这些结果。
- FORTIFY III期研究中所有主要和次要中期分析终点均成功达成，且安全性特征良好，与公司先前研究结果一致
- 主要中期分析终点指标——糖基化α-二糖苷（glycosylated αDG）在3个月时较基线显著提升1.8倍（p<0.0001），且在12个月时仍保持显著改善（p<0.0001），BBP-418治疗组优于安慰剂组
- 血清肌酸激酶（CK）作为肌肉损伤标志物，BBP-418治疗组患者在12个月时较基线平均下降82%，与安慰剂组存在统计学显著差异（p<0.0001）
- BBP-418治疗组患者在所有关键临床终点均呈现统计学显著且具有临床意义的改善，包括：
步行功能（100米计时测试）：步行速度较基线提升0.14米/秒，较安慰剂组提升0.27米/秒（p<0.0001）
肺功能（FVC）：预测肺活量较基线提升约3%，较安慰剂组提升约5%（p=0.0071）
- 公司计划于2026年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请（NDA）