#药闻简讯# 基因疗法，毒性，暴跌。
2025 年 10 月 27 日，专注于利用基于 CRISPR 的疗法革新医学的领先临床阶段基因编辑公司$Intellia(NTLA)$ 今日宣布，该公司已暂时暂停了针对患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）和多发神经病（ATTR-PN）患者的 nex-z 的 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 Phase 3 临床试验的给药和筛选。
这一举措是在 2025 年 10 月 24 日，一名患者在 2025 年 9 月 30 日的 MAGNITUDE 试验中接受 nex-z 给药后，报告了 4 级肝转氨酶和总胆红素升高，符合试验方案定义的暂停标准。该患者已被住院治疗，正在接受密切监测和医疗干预。Intellia 正在与专家协商，考虑潜在的风险缓解策略，并与监管机构进行沟通。