#药闻简讯# 2025 年 11 月 3 日，$uniQure(QURE)$ 今日宣布，在最近的一次生物制品许可申请（BLA）前会议中，美国食品药品监督管理局（FDA）就 AMT-130（一种用于治疗亨廷顿病的在研基因疗法）提供了反馈。
尽管尚未收到最终会议纪要，但根据会议讨论的内容，uniQure 认为，FDA 目前不再认为，根据预先设定的方案和统计分析计划，与外部对照相比，AMT-130 在 I/II 期临床试验中的数据可能足以作为 BLA 提交的主要证据。这与过去一年中与 FDA 多次 B 类会议中的沟通发生了关键变化。因此，AMT-130 BLA 提交的时间现在尚不明确。#临床研究失败# ？？？
uniQure 预计将在会议后的 30 天内收到最终会议纪要，并计划紧急与 FDA 沟通，寻找 AMT-130 及时加速批准的途径。