#药闻简讯# 临床试验失败竟然考虑申请上市？！
2025年11月3日 - $Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布完成针对超罕见疾病PMO疗法AMONDYS 45和VYONDYS 53的确证性试验承诺：
尽管ESSENCE研究未在主要终点达到统计学显著性，但结果显示96周时呈现支持治疗的积极趋势#临床研究失败#
萨瑞普塔指出该研究受新冠疫情影响，若排除疫情相关数据，主要终点可见显著治疗效果
ESSENCE研究证实了AMONDYS 45和VYONDYS 53的安全性特征
基于ESSENCE研究结果显示的疗法风险收益优势及多年真实世界证据的显著积极性，公司计划与FDA安排会议，探讨传统审批路径