#药闻简讯# 2025 年 12 月 8 日，专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善的临床阶段公司$Dyne(DYN)$ 今日宣布其 Phase 1/2 DELIVER 试验中注册扩展队列（REC）的初步结果显示积极。此外，Dyne 还宣布了其正在进行的开放标签扩展（OLE）和长期扩展（LTE）部分中新的积极长期临床数据。网页链接
- 注册扩展队列（REC）达到主要终点，显示在 6 个月时，肌营养不良蛋白水平出现统计学显著增加，达到 5.46%（肌肉含量调整后；p<0.0001），再现了此前在注册剂量下观察到的基线水平 7 倍增长 -
- 在 REC 试验中，6 个月时多个临床终点显示出功能改善 -
- DELIVER 试验的新积极长期结果表明，功能改善在所有评估终点中持续至 24 个月 -
- 安全性和耐受性继续保持良好 -
- 美国加速批准申请预计将于 2026 年第二季度提交 -