#药闻简讯# siRNA 疗法
2025年 12 月 10 日晚间，$赛诺菲-安万特(SNY)$ 宣布其全球首个且唯一的血友病 siRNA 疗法「芬妥司兰钠」（Fitusiran）获 NMPA 批准上市, 适用于患有以下疾病的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率: 存在或不存在凝血因子 V 川抑制物的重型 A 型血友病 (先天性凝血因子 VII 缺乏，FVI<1%) 或存在或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病 (先天性凝血因子|X 缺乏,FIX<1%)。
该疗法通过每年最少 6 次皮下注射的创新机制, 有望破解中国血友病人群长期面临的「出血」与「针头」双重负担, 推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了中国规律替代治疗新选择。