#药闻简讯# $Immunome(IMNM)$ 今日宣布其在进行中的全球关键性 III 期 RINGSIDE 试验中，针对进展性结节性筋膜增生性肿瘤患者使用的一种研究性、口服、每日一次的γ-分泌酶抑制剂（GSI）varegacestat 取得了积极的主要结果。
试验达到了其主要终点——改善无进展生存期，显示出与安慰剂相比具有统计学显著性和临床意义的改善，疾病进展或死亡风险降低了 84%（风险比（HR）= 0.16，95%置信区间：0.071，0.375；p<0.0001）。根据 RECIST v1.1 标准，varegacestat 的确认客观缓解率（ORR）为 56%，而安慰剂为 9%（p<0.0001），由盲法独立中心评估。在探索性分析中，varegacestat 的中位最佳肿瘤体积变化为-83%，而安慰剂为+11%，由盲法独立中心评估。此外，试验达到了所有关键次要终点，varegacestat 在标志肿瘤体积减少和最差疼痛强度方面与安慰剂相比均实现了统计学显著改善。
注册性试验达到主要终点，Varegacestat 与安慰剂相比显著提高无进展生存期（风险比=0.16，p<0.0001）
试验也达到了所有关键次要终点，varegacestat 的客观缓解率为 56%
varegacestat 耐受性良好，安全性可控