#药闻简讯# $BridgeBio Pharma(BBIO)$ Gondola其在研口服小分子ABCG2抑制剂,用于治疗红细胞生成性原卟啉病 (erythropoietic protoporphyria, EPP) 和X连锁原卟啉病 (X-linked protoporphyria, XLP)。PORT-77在 Ph2a 中,血浆 PPIX 在仅 4 天内减少了 60-70%以上。样本量小,但目前,在反应速度和深度上,与 $Disc Medicine(IRON)$ 相比都有优势