#药闻简讯# 2026 年 1 月 28 日 ，$Regenxbio(RGNX)$ 今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗 I 型 MPS（又称 Hurler 综合征）的候选基因疗法 RGX-111 的临床试验实施了临床暂停，这是因为在 I/II 期临床试验中一名受试者出现了一例肿瘤（室管膜下中枢神经系统肿瘤）的初步分析结果。
FDA 还因产品、研究人群和临床试验之间存在的相似性，对用于治疗 II 型 MPS（又称 Hunter 综合征）的 RGX-121 的临床试验实施了临床暂停。
2个项目同时暂停。