#药闻简讯# 2026年2月2日，$赛诺菲-安万特(SNY)$ 公布了 Venglustat 两项 III 期 LEAP2MONO 和 PERIDOT 研究结果，前者针对 3 型戈谢病（GD3），显示出了具有临床意义的疗效，后者在法布雷病中没有达到主要终点。
Venglustat 是一款葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），赛诺菲将寻求该产品用于 GD3 的全球监管申请。