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#药闻简讯# 美国食品药品监督管理局批准$Denali(DNLI)$ Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)用于治疗某些患有亨特综合征(粘多糖贮积症 II 型或 MPS II)的患者。网页链接

Avlayah 是一种每周一次的静脉输注药物,获准用于治疗亨特综合征的神经系统症状。该药物适用于在出现严重神经功能障碍之前体重至少为 5 公斤的无症状或有症状的儿科患者。