#药闻简讯# 2026年3月30日-- 致力于研发新一代寡核苷酸疗法以革新严重神经肌肉和神经系统疾病治疗的临床阶段生物技术公司$PepGen(PEPG)$ 今日公布了正在进行的针对 1 型强直性肌营养不良症（DM1）患者的 II 期 FREEDOM2-DM1 试验中，5 mg/kg 剂量递增组（MAD）的临床数据令人鼓舞。公司认为，所有安全性和有效性结果均支持正在进行的 10 mg/kg 剂量组的潜力，预计将于 2026 年下半年公布临床结果。网页链接 #临床研究失败#
报告了 PGN-EDODM1 治疗 1 型强直性肌营养不良症的 2 期 FREEDOM2-DM1 数据，该数据来自 5 mg/kg 多次递增剂量组的治疗信息。结果显示，该疗法总体耐受性良好，未发生严重不良事件，仅有轻度至中度治疗期间出现的不良事件 (TEAE)。同时，平均剪接校正率为 7.3%，而安慰剂组为 6.8%（排除一个异常值后为 22.9%），vHOT 也呈现积极趋势，但 10 分钟步行试验 (10MWRT) 或握力未见明显改善。该公司仍有望在 2026 年下半年公布 10 mg/kg 组的数据，并预计其现金储备可维持到 2027 年下半年。