就rna药物来说,当下的推进前路还是障碍重重,但确实是未来药物的一个大的突破方向
当时是新冠疫情后开始看的,看着看着是真有意思,不过属于钱没赚着知识学到了点皮毛![]()
简单一点说,mrna是把特定蛋白递送进细胞,让细胞翻译出功能性蛋白,,做加法一句话就是。
rnai是通过rna干扰来抑制有害蛋白。简单说是做减法。
两者的递送都是一个大难题,主要是由于RNA分子带负电荷、分子量大,且极易被体内的核酸酶降解,无法自由穿过细胞膜。
而从1961年发现RNA(mRNA)到2021年首个mRNA疫苗获批上市,整整花了60年,

RNAi:源于对“基因沉默”的探索:RNAi技术的源头可以追溯到科学家对一种神秘现象的研究:为何向生物体内引入特定的RNA片段,能够“沉默”或关闭相应基因的功能?1998年,美国科学家安德鲁·法尔和克雷格·梅洛在线虫中揭示了这一现象的内在机制,即双链RNA可以触发细胞内一种高度特异的基因沉默机制。这一发现让他们在2006年荣获诺贝尔生理学或医学奖。这项研究的起源更多是出于对生命基本规律的科学探索。
mRNA:一个更直接的“治疗梦想”:mRNA技术的起源则更具目的性。早在1961年,mRNA就被发现是连接DNA遗传密码和功能性蛋白质的“信使”。科学家很早就萌生了一个想法:如果能人工合成特定的mRNA送入人体细胞,不就相当于给细胞下达了一个精确的“生产指令”,让它自己制造出我们需要的蛋白质(如抗原、抗体、激素等)来治病或预防疾病吗?这个梦想看似直接,但实现之路却非常坎坷。
参考资料,网页链接
一文讲透美股公司之:Moderna