$阿里拉姆制药(ALNY)$ 业绩会纪要

新五年目标 (Alnylam 2030)： 公司发布了雄心勃勃的新战略，围绕三大支柱：

TTR全球领导地位： 力争到2030年成为TTR市场收入领导者，并于2028/2030年分别推出下一代药物Nucresiran用于PN和CM适应症。

可持续创新： 计划在TTR之外推出2个以上具有“重磅炸弹”潜力的变革性药物；到2030年将RNAi递送至10种组织类型，并拥有超过40个临床项目。

有纪律地扩张： 目标是在2030年前实现超过25%的年复合收入增长率（CAGR），并在该期间内达到约30%的非GAAP营业利润率。若Nucresiran成功上市（无特许权使用费），2030年后利润率有望提升至40%中段。

2025年财务回顾：产品净收入：29.7亿美元（+81% YoY）。毛利率：77%（因AMVUTTRA销售增加导致支付给赛诺菲的特许权使用费比例上升）。现金及等价物：29亿美元。

2026年财务指引：产品净收入： 预计在49亿至53亿美元之间（中值同比增长71%）。TTR特许经营权：44-47亿美元（中值同比增长83%）。罕见病特许经营权：5-6亿美元（中值同比增长10%）。合作与特许权收入： 4-5亿美元（同比下降，因2025年包含3亿美元的一次性里程碑付款）。非GAAP研发与销售管理费用： 27-28亿美元（中值同比增长26%）。

Q1收入展望： 预计TTR收入环比增长将显著低于Q4，主要受德国CM新定价、美国发货周数减少及年度保险重新授权等因素影响。

研发管线进展（Pushkal Garg - 首席研发官）

关键后期项目：Nucresiran (ALN-TTRsc04): 第三代TTR靶向siRNA。已启动两项III期研究：TRITON-CM（心肌病，预计2030年上市）和TRITON-PN（多发性神经病，预计2028年上市）。Zilebesiran: 靶向血管紧张素原（AGT）用于高血压治疗。已启动大型心血管结局试验ZENITH（预计2030年上市）。

早期管线拓展：2025年新增4个公司自主的临床项目，包括：ALN-2232: 靶向ACVR1C，用于肥胖/代谢疾病。ALN-5288: 靶向Tau蛋白（MAPT），用于阿尔茨海默病等。ALN-4285 & ALN-4915: 细节未披露。合作伙伴也新增了5个临床项目。

2026年重要里程碑预期：完成Mivelsiran（靶向APP，用于脑淀粉样血管病CAA）的II期试验入组。启动3个新的II期试验（包括ALN-4324用于2型糖尿病、Mivelsiran用于阿尔茨海默病、ALN-6400用于第二种出血性疾病）。

公布ALN-6400（靶向纤溶酶原）、亨廷顿病项目（ALN-HTT02）和ACVR1C项目（ALN-2232）的I/II期临床数据。

竞争格局： 公司对AMVUTTRA的市场地位充满信心，认为新竞争者有助于扩大整个ATTR-CM市场的诊断和治疗率。

预计2026年美国净售价将有中个位数百分比的下降。

外部合作： 公司将以高科学和财务标准，审慎评估能补充现有管线和平台的外部创新机会。

Nucresiran前景： 若成功，其“同类最佳”的疗效和无特许权使用费的特性将显著提升公司2030年后的利润率