Alnylam 计划到 2030 年将研发支出在 2025 年的基础上增加两倍。公司计划将约30%的收入投入到研发中,预计其将具有优越的临床特征且无特许权负担,从而在长期内改善毛利率。以实现触及10种组织并开发2种具有重磅潜力的新转化药物的目标。
管理层表示有兴趣加速开发nucresiran(Alnylam 正在开发 nucresiran(每半年给药一次),该药物具有“同类最佳”潜力且无特许权使用费义务;III 期 TRITON-PN 计划于 2028 年上市,随后 TRITON-CM 将于 2030 年上市。),
管理层认为即将公布的eplontersen三期试验结果可能是积极的,但不预期会对Amvuttra产生重大干扰,因为Amvuttra在Part B报销动态、更少的给药频率和更长的市场时间方面具有优势。
关键管线里程碑
已启动: ALN-4324(2 型糖尿病)的 II 期临床试验。
2026 年上半年预期: ALN-6400(出血性疾病)和 mivelsiran(阿尔茨海默病)启动 II 期临床。
2026 年下半年预期: 遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT)、亨廷顿舞蹈症和肥胖症项目的数据公布。
Alnylam 将于 3 月 24 日举办 ATTR(转甲状腺素蛋白淀粉样变性)专题活动,以提供更多更新信息。