Verastem的投资逻辑

Verastem是一家专注RAS通路驱动癌症治疗的初创生物制药企业，核心资产是avutometinib（RAF+MEK） + defactinib（FAK）的治疗组合，目前进展最快的是KRAS突变的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），RAMP301试验已经进入三期，FDA给予突破性疗法认定并纳入优先审评，预计2025年提交NDA。

作用机制上，VS-6766是一款能够同时抑制RAF和MEK活性的小分子抑制剂，在临床前试验中，能够抑制多种RAS和RAF突变体介导的信号。而defactinib能够特异性抑制FAK和相关蛋白激酶PYK2的活性。FAK抑制剂的机制和临床有效性在Verastem和应世生物等多个早期临床试验中得到了验证。

R/R LGSOC缺乏有效的治疗方法，公司资产在KRAS mt LGSOC上成药概率极大，RAMP 201试验中，在总人群（n = 109）中具有可测量疾病的可评估患者