$莱美药业(SZ300006)$
药物临床试验设计
药物临床是1、2、3三期，最后是4期，就是上市后，药厂仍然需要收集病人用药数据（包括疗效及副作用）
一般1期是安全性,2期是初步疗效实验，3期是最佳用药量下的大规模疗效实验。
药物试验分单臂双臂，单臂就是自己跟自己比，就是没有同类药物疗效可以比较 ，直接看用药后病患的获益（包括病症改善，治愈，缓解等指标），对于癌症则是缓解，无因死亡率，总生存周期等（很多指标太专业，本人非药物研发专家，不装B，说个大概）。而双臂是跟已有药物进行疗效比较，如老药治愈率是30% 那么新药是否能比它提高。或者即便治愈率一样，那么副作用是否大幅改善。如差不多，那么药监部门认为，没有必要批准新药上市。
所以为了迎合满足药监的要求，做双臂的都会把治疗指标订得比已有药物高，而这个指标很容易在1～2期小样本数据中获得满足，三期则会现原形。所以适应症越是有老药，创新药越是需要更高的临床指标要求，更需要大的实验样本来满足药监的要求。如某外国药厂的新药减肥药三期临床试验样本是数万个。如此大三期样本数量，没有全新靶点，扎实的创新理论支持很难获得双臂临床的成功。
而单臂就是跟自己比，如某罕见病，无药可治，那么你的创新药临床试验只要做单臂就OK，即便是10～20%的治愈指标，药监都会认为是一种会使得病人收益的药物，而批准其上市。特别是多药耐药的晚期癌症病人的后续治疗药物，有效率仅仅5～10%的药物也能获批上市。
所以药物设计开发研发不是追求药理的复杂领先，而是满足临床需求，填补临床空白点，这是药监部门大力支持的领域。
这也是大量药企重金开发孤儿药聚焦罕见病的原因，而治疗这类罕见病的创新药往往是多适应症的。如某创新药可以治疗1罕见病2癌症3自免，那么药厂就会先聚焦罕见病，满足临床需求，感动药监局，在罕见病适应症药物获得批准后，再扩大适应症，步步为营。
如著名致癌神药K药就是这个开发思路。
结合纳米炭铁，也是这个思路，先聚焦肉瘤，聚焦疗效明显，疗效验证时间短的纳米碳铁联合放疗作为起跳点，逐步探索，让药监部门认知铁死亡全新疗法的作用，再进一步开拓全瘤种适应症！