$莱美药业(SZ300006)$
适应症与突破疗法
突破疗法的申请取决于药物研发公司的意愿，它可以启动于在整个二期。在启动突破性疗法申请后，药监局会根据药物研发公司提供的证据决定是否同意启动突破性疗法的申请。突破性疗法的申请一般启动与正式二期的开始，即IIB开始期。即在完成IIA后或者即将完成IIA后启动突破性疗法的申请，这样药评审部门会在同意突破性疗法申请后，指导药物研发公司制定IIB的实验方案，并在IIB期间给予重点指导。帮助药物研发机构尽快完成药物试验评审，并根据IIB数据决定上市路线（附条件还是完整III期）。
适应症是药物申请时必须指定的实验终点。如，这个药物临床试验到底是对肉瘤有效，还是乳腺癌有效，是对乳腺癌中的哪个类型有效。这个必须写清楚。
为什么纳米碳铁IA，IB，IIA都没有具体的适应症？
因为都不知道这个纳米碳铁对哪个晚期实体瘤有效。能批出这样模糊的宽泛的适应症实验（全体实体瘤），华西的能量值得佩服。
那么即便要推动突破疗法申请，1是要完成IIA，即便你提前申请突破疗法获批，你后续还得完成IIA后启动IIB，IIB是必须要做的，而且入组人数是100+，但考虑到中期客观的数据，二期找到100人不难，但公司会根据中期数据挑人，挑癌种。这个时候必须确定具体适应症，这个是公司另一个大考！
根据中期数据，纳米碳铁设定的实验终点目标涵盖OS，这是目前癌症特别是晚期癌症治疗疗效最有说服力的终点指标。你实验得出的癌症特异性指标可能不是最优的，但是你的确能延长OS也能批。你把癌症治疗指标搞得非常优异，但OS不行，就是癌症治好了，但是副作用太大，把人搞死了，也不能批。
OS最大问题，就是耗时间！即便是单臂，也要观察1年以上。
那么IIA到IIB需要多少时间，只有瀛瑞知道。
如IIA～IIB跨度时间很长，没有必要公布中期数据，内部看看好了。
那，他要公布这个中期数据要干嘛呢？