Dyne Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已授予在研疗法DYNE-251突破性疗法认定，用于适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该认定的授予基于正在进行的DELIVER临床试验的数据。Dyne已完成DELIVER试验注册性扩展队列的32名患者入组，预计将在2025年底公布该队列数据。该公司预计将于2026年初在美国提交加速批准的生物制品许可申请（BLA）。