近日，Dyne Therapeutics宣布其抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251获美国FDA突破性疗法认定，用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这一认定基于正在进行的DELIVER临床试验数据，该疗法通过靶向递送技术促进抗肌萎缩蛋白生成，有望为患者提供更持久的运动功能改善。此前，DYNE-251已获得FDA快速通道、孤儿药及罕见儿科疾病资格认定，并进入欧盟孤儿药认定流程。