9 月 2 日，$Editas Medicine(EDIT)$ Editas Medicine宣布将 EDIT-401 确定为其体内给药管线的领先开发候选物：这是一款基于公司“基因上调（upregulation）”策略的体内基因编辑药物，旨在直接编辑 LDL 受体（LDLR）位点以提高 LDLR 蛋白表达，从而一次性、长期降低 LDL-C，用于治疗高脂血症。公司在公告中披露，EDIT-401 于非人灵长类的单次给药试验中实现了约 90% 的 LDL-C 平均降幅，耐受性良好；按计划预计 2026 年底获得首批人体概念验证数据，并已发布同日说明会以介绍更多技术与开发细节。Editas 同步通过 SEC 文件确认上述关键信息，并称公司现金可支撑运营至 2027 年二季度。就赛道定位而言，EDIT-401 以“直接上调 LDLR”的差异化路径切入心代疾病体内编辑赛道（与以 PCSK9/ANGP