小核酸将从上游解决病因，有望掀起第三波制药新浪潮
技术趋势：小核酸将从上游解决病因，有望掀起第三波制药新浪潮
小核酸药物以基因层面干预机制，突破传统药物局限，打破靶点内卷。2）海外修饰与递送技术核心专利到期，叠加 AOC 等技术多元化发展，全球研发加速，诺华预测该赛道市场空间有望达 300 亿美金。
#产业趋势：商业爆发前夕，小核酸药物上市加速、市场空间广阔 玫瑰1）小核酸药物研发与商业化提速，2016年后上市产品数量占比超80%；2）重磅产品的成功开发与商业化证明了小核酸在患者基数更大的慢病领域、CNS领域的治疗潜力和商业价值。3）诺华、赛诺菲等多家跨国药企逐鹿小核酸赛道，MNC背书、赛道价值凸显。
海外龙头：小核酸巨头商业化持续提速，平台迭代有望实现多组织靶向
Alnylam在2025年中报上调全年收入指引，同比增速由26%-39%上调至59%-68%，研发目标在2030年解决所有主要组织递送挑战。2）Ionis核心管线Olezarsen针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的III期数据优异，计划2025年底提交上市申请，助力Ionis商业化收入提速。3）Arrowhead计划通过“20in25”战略推进20款药物进入临床或上市，覆盖心脏代谢、肺、肝脏等多领域。
国内药企：小核酸布局锋芒初露，紧跟全球浪潮蓄势待发
国内药企在小核酸领域布局活跃，研发热情高涨、临床进展加速。2）技术平台逐步构建，BD交易取得突破。2025年以来迈威生物、舶望制药、靖因药业等公司与海外药企达成高额BD，标志国内小核酸研发实力和创新价值获得全球顶级MNC的认可，打开国际空间。3）国内产业生态已初步形成，为未来国内小核酸药物的商业化落地、以及加速产业化奠定了基础。
键凯科技在小核酸药物和mrna肿瘤疫苗方面！主要体现在这几个方面：1）自研管线布局，比如靶向补体C3因子、EGFR等的siRNA药物；2）递送系统技术，和康希诺合作开发了三组分LNP递送系统；3）为多家药企提供小核酸药物研发支持；4）行业地位突出，键凯科技是A股唯一的小核酸递送系统龙头。
键凯科技正与康希诺生物合作，共同开发用于治疗胶质母细胞瘤（脑癌）的mRNA肿瘤疫苗，计划在2025年内完成首例患者给药的临床研究