从诺奖理论到临床突破：金赛药业 GenSci120 站在了“免疫耐受”风口

我们9月27日发表了《孤独者的坚持，终成未来的火种》。

2025年10月6日，诺贝尔生理学或医学奖授予三位科学家——玛丽·布伦科、弗雷德·拉姆斯德尔与坂口志文，以表彰他们“在外周免疫耐受机制方面的开创性发现”。这一理论不仅揭示了调节性T细胞（Treg）如何防止免疫系统“误伤”自身组织，也为自身免疫疾病的治疗提供了全新方向。

而在这一诺奖成果的理论光照下，金赛药业自主研发的PD-1激动剂单抗GenSci120，正以其独特的机制与临床布局，成为中国乃至全球自身免疫病治疗领域的一匹“黑马”。

诺奖理论的核心：免疫系统的“安全阀”

三位诺奖得主的研究揭示，外周免疫耐受是免疫系统的第二道防线，负责控制那些逃出胸腺、仍可能攻击自身组织的“漏网之鱼”T细胞。其中，调节性T细胞（Treg）通过表达Foxp3等关键分子，抑制过度免疫反应，维持免疫稳态。

当这一机制失衡，免疫系统将“反噬”自身，诱发类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、干燥综合征等自身免疫病。因此，恢复或增强免疫耐受，成为治疗这些疾病的关键策略。

GenSci120的机制：激活“免疫刹车”，重建耐受

不同于传统免疫抑制剂“全面压制”免疫反应，GenSci120是一款PD-1激动剂单抗，其作用机制正是通过激活PD-1信号通路，抑制致病性T细胞的活性，诱导免疫耐受，从而在机制上与诺奖成果高度契合。

PD-1作为免疫“刹车”分子，其激动剂可模拟Treg的抑制功能，“人为”恢复免疫系统的自我克制能力。这一策略不仅有望避免传统疗法的免疫低下副作用，还可能实现“病因级”治疗，从根本上调控免疫失衡。

临床布局：从中国到全球，GenSci120驶入快车道

截至目前，GenSci120已在中国获批开展系统性红斑狼疮、干燥综合征、炎症性肠病、类风湿关节炎等四项适应症的临床试验，并于2025年3月获得FDA默示许可，将在美国启动类风湿关节炎的临床研究。

这意味着，GenSci120不仅在中国率先落地，更具备国际化开发潜力。在全球自身免疫病治疗市场持续扩张的背景下，其“同类最佳”的PD-1激动剂机制，有望填补现有治疗空白，成为下一代免疫调节疗法的代表。

诺奖风口下的战略机遇

2025年诺奖的揭晓，不仅是对基础免疫学的肯定，更是一场从“理论”到“疗法”的转化加速器。正如诺奖评委潘嫱所言，“调节性T细胞的研究是具有临床意义的重大基础性发现”，全球多国科学家正在围绕免疫耐受机制展开临床研究。

在这一背景下，GenSci120作为中国首个进入临床的PD-1激动剂单抗，不仅站在了诺奖理论的风口，更具备机制领先、适应症广泛、国际认可等多重优势，有望在全球自身免疫病治疗市场中占据一席之地。

诺奖成果在三方面为 GenSci120 提供了明确利好

1. 科学合理性背书

诺奖委员会强调“激活外周耐受”是治疗自身免疫病的重要方向，与 GenSci120 的激动剂机制高度契合，可强化医生与监管对其科学基础的信心。

2. 临床开发指引

3. 市场认知与差异化

目前全球进入临床的PD-1激动剂不足十款，GenSci120 进度领先且已获FDA对RA的IND默示许可。诺奖热度有望让“PD-1激动＋免疫耐受”概念快速普及，帮助其在同类品种中脱颖而出，并吸引潜在合作/并购关注。

2025年诺贝尔生理学或医学奖不仅从理论上支持 GenSci120 的作用机制，也为后续临床设计、监管沟通及市场推广提供了新的科学依据和话题红利，对金赛药业推进该品种具有积极而直接的意义。

结语：从科学到药物，中国创新的“免疫答案”

从坂口志文发现Treg，到Foxp3成为免疫耐受的“开关”，再到GenSci120将PD-1激动机制转化为临床疗法，这是一条从诺贝尔奖到新药开发的完整路径。而金赛药业，正以其前瞻性的研发战略和扎实的临床推进，让中国的创新药在全球免疫调控赛道发出声音。

未来，随着$长春高新(SZ000661)$ 的GenSci120临床数据的逐步揭晓，我们有理由期待，这款“诺奖理论照进现实”的创新药物，能为全球亿万自身免疫病患者带来更安全、更根本、更持久的治疗选择。